文/羊城派記者 陳澤云
中國抗癌新藥不再“只進不出”！11月15日，百濟神州宣布，其自主研發(fā)的BTK抑制劑澤布替尼通過美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準，用于治療既往接受過至少一項療法的套細胞淋巴瘤（MCL）患者。澤布替尼是迄今為止第一款完全由中國企業(yè)自主研發(fā)、并在FDA獲準上市的抗癌新藥，這意味著中國原研新藥出海實現(xiàn)“零的突破”。同時，這也是百濟神州成立以來首款獲批的自主研發(fā)產(chǎn)品，這對于四年來虧損達14.46億美元的上市公司而言亦是一大利好提振。
羊城派記者從百濟神州處獲悉，澤布替尼目前已經(jīng)在國內(nèi)遞交了新藥上市申請，并被納入優(yōu)先審批通道，有望盡早惠及國內(nèi)患者。
首個自主研發(fā)抗癌新藥獲FDA批準
淋巴瘤是一組起源于淋巴造血系統(tǒng)的惡性腫瘤的統(tǒng)稱，是全球范圍內(nèi)發(fā)病率增速最快的惡性腫瘤之一，據(jù)《柳葉刀》2018調(diào)查數(shù)據(jù)顯示，2012年淋巴系統(tǒng)惡性腫瘤全球發(fā)病人數(shù)約為45萬 。在目前已知的淋巴瘤70多個亞型中，套細胞淋巴瘤（MCL）侵襲性較強，中位生存期僅為三至四年 。多數(shù)患者在確診時已處于疾病晚期，面臨著治療手段有限、預(yù)后不良的困境。
澤布替尼是一款新型強效BTK抑制劑，目前正作為單藥或與其他療法聯(lián)合用藥，在多種淋巴瘤治療中開展臨床試驗。數(shù)據(jù)顯示，在針對套細胞淋巴瘤的臨床試驗中，84%以上接受澤布替尼治療的患者達到了總體緩解。
2019年1月，澤布替尼曾獲FDA授予的“突破性療法認定”，成為首個獲得該認定的本土研發(fā)抗癌新藥。8月，F(xiàn)DA正式受理了澤布替尼的新藥上市申請，并授予其優(yōu)先審評資格。據(jù)介紹，從最初立項到正式在FDA獲準上市，澤布替尼研發(fā)歷時超過7年。截至目前，澤布替尼在全球啟動的臨床試驗累計超過20項，臨床試驗覆蓋的國家超過20個。
已在國內(nèi)遞交新藥上市申請
此前9月，百濟神州創(chuàng)始人王曉東博士在接受羊城晚報等媒體采訪時曾表示，“創(chuàng)新藥的春天到來了，以往治療癌癥的藥都依靠進口，現(xiàn)在中國制造的新藥不僅能減少對進口的依賴性，也能惠及世界各個領(lǐng)域。”
長久以來，在我國上市的抗癌原研藥主要依賴進口，而從本土出口海外的藥品則多為原料藥或仿制藥，總體對全球醫(yī)藥創(chuàng)新體系的貢獻相對較小。
近年，隨著改革開放的深化與綜合國力的提升，我國醫(yī)藥行業(yè)加快轉(zhuǎn)型升級，尤其在藥改、醫(yī)改的利好政策驅(qū)動下，制藥業(yè)興起創(chuàng)新浪潮，大批科學(xué)家歸國投入新藥研發(fā)，為醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)從仿制轉(zhuǎn)向創(chuàng)新、從本土走向全球，注入了可持續(xù)發(fā)展的活力。
記者從百濟神州獲悉，百濟神州已于2018年8月和10月，向中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）遞交了澤布替尼針對治療復(fù)發(fā)或難治性套細胞淋巴瘤（MCL）與復(fù)發(fā)難治性慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）的新藥上市申請，并均被納入優(yōu)先審評通道，有望早日惠及我國本土患者。在國內(nèi)獲批后，澤布替尼將在百濟神州位于蘇州桑田島工業(yè)園區(qū)的小分子藥物生產(chǎn)基地進行商業(yè)化生產(chǎn)。
四年虧損近15億美元 終有產(chǎn)品面世
百濟神州是首個在美股和港股同時上市的中國生物醫(yī)藥公司，也是一家尚未盈利的的抗腫瘤創(chuàng)新型制藥企業(yè)。在澤布替尼獲批之前，公司旗下沒有自主研發(fā)的產(chǎn)品獲批上市，收入依靠被授權(quán)銷售的產(chǎn)品。
截至9月30日的第三季度，公司實現(xiàn)收入5014萬美元，同比減少約7.49%；凈虧損為3.07億美元，虧損幅度同比擴大113.4%。2016年至2018年，以及今年前三季度，百濟神州分別凈虧損1.19億美元、0.93億美元、6.73億美元和5.61億美元。2016年至今的近四年內(nèi)，公司凈虧損已達14.46億美元。
天眼查數(shù)據(jù)顯示，百濟神州的運營主體為百濟神州（北京）生物科技有限公司，公司成立于2011年1月，注冊資本4671.1萬美元，公司經(jīng)營范圍包括新型抗腫瘤藥物研發(fā)、小分子藥物合成研發(fā)等，法定代表人為百濟神州中國區(qū)總經(jīng)理兼公司總裁吳曉濱（曾為輝瑞中國區(qū)的總裁）。
盡管連年虧損，但百濟神州相關(guān)負責人在多個公開場合表達了對公司的信心。“以百濟神州為代表的創(chuàng)新藥企正逐步迎來收獲期。”百濟神州中國區(qū)總經(jīng)理兼公司總裁吳曉濱博士表示。
記者梳理發(fā)現(xiàn)，百濟神州目前在研管線豐富，目前除了進展較快的BTK抑制劑澤布替尼、PD-1抗體替雷珠單抗Tislelizumab和PARP抑制劑pamiparib外，還有PD-L1、TIM3、VEGF、HER2雙抗等新藥品種處于臨床早期階段。
百濟神州經(jīng)歷過六輪融資，于2016年和2018年分別在美股和港股上市，成為中國內(nèi)地首個同時在美股和港股上市的生物醫(yī)藥企業(yè)，其背后投資方包括GIC、高瓴資本、匯橋資本、中信產(chǎn)業(yè)基金等。
值得一提的是，高瓴資本剛剛宣布要入主格力，在百濟神州股東名冊中，高瓴資本占已發(fā)行普通股比例為7.69%，參與了百濟神州三輪的融資。受澤布替尼獲批利好刺激，15日百濟神州在港股市場大幅飆升，市值一度突破1000億港元。(更多新聞資訊，請關(guān)注羊城派 pai.ycwb.com)
來源 | 羊城派
圖片 | 視覺中國
責編 | 林曦
審簽 | 吳瑕
實習(xí)生 | 梁曉靜
