11月15日，百濟神州公司宣布，其自主研發的BTK抑制劑澤布替尼通過美國食品藥品監督管理局（FDA）批準，用于治療既往接受過至少一項療法的套細胞淋巴瘤（MCL）患者。這標志著，澤布替尼成為迄今為止第一款完全由中國企業自主研發、在FDA獲準上市的抗癌新藥，實現中國原研新藥出海“零的突破”。此外，這也是百濟神州首款獲批的自主研發產品。
澤布替尼是一款新型強效BTK抑制劑，目前正作為單藥或與其他療法聯合用藥，在多種淋巴瘤治療中開展臨床試驗。數據顯示，在針對套細胞淋巴瘤的臨床試驗中，84%以上接受澤布替尼治療的患者達到了總體緩解。
2019年1月，澤布替尼曾獲FDA授予的“突破性療法認定”，成為首個獲得該認定的本土研發抗癌新藥。8月，FDA正式受理了澤布替尼的新藥上市申請，并授予其優先審評資格。
在國內，百濟神州已于2018年8月和10月，向中國國家藥品監督管理局（NMPA）遞交了澤布替尼針對治療復發或難治性套細胞淋巴瘤（MCL）與復發難治性慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）的新藥上市申請，并均被納入優先審評通道。在國內獲批后，澤布替尼將在百濟神州位于蘇州桑田島工業園區的小分子藥物生產基地進行商業化生產。在今年百濟神州廣州生產基地竣工儀式上，百濟神州方面透露，澤布替尼有望在今年底至明年初獲批。
澤布替尼誕生于北京昌平的百濟神州研發中心，2012年7月，研究團隊正式對BTK開發項目立項，經過一系列篩選與測試，最終在500多個化合物中，選定了最終候選分子，為其編號BGB-3111，意為百濟神州成立后做出的第3111個化合物。
2014年，澤布替尼在澳大利亞正式進入臨床階段，同年8月，完成了全球第一例患者給藥。從最初立項到正式在FDA獲準上市，澤布替尼研發歷時超過7年。截至目前，澤布替尼在全球啟動的臨床試驗累計超過20項，臨床試驗覆蓋的國家超過20個，全球范圍內超過1600位患者接受了澤布替尼的治療。約400多位國際臨床專家參與或主持了澤布替尼的臨床試驗，其中，來自中國的臨床專家超過60位。
據悉，百濟神州目前正在全球范圍對澤布替尼開展16項臨床研究，包括9項注冊性或有望實現注冊的臨床試驗。同時，澤布替尼正在針對華氏巨球蛋白血癥、慢性淋巴細胞白血病進行2項對比伊布替尼的全球臨床3期頭對頭研究，這也是我國首個與外資藥企研發產品開展直接頭對頭研究的本土新藥。
【記者】嚴慧芳
【實習生】譚麗婷
【作者】 嚴慧芳
【來源】 南方報業傳媒集團南方+客戶端 南方號~自營號~日報專刊自營號~健康生活圈
