新京報訊（記者 李云琦）在北京時間15日早間，百濟神州公布，公司自主研發(fā)的澤布替尼獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)加速批準(zhǔn)用于治療既往接受過至少一項療法的成年套細胞淋巴瘤(MCL)患者。
百濟神州稱，澤布替尼是首款由百濟神州自主研發(fā)獲批上市的產(chǎn)品，是公司發(fā)展歷程中的重大里程碑，也使我們向為全世界癌癥患者帶來變革型治療方案的公司的目標(biāo)更近了一步。
11月15日，港股百濟神州股價大漲，截至收盤漲幅超過6.9%。百濟神州2010年成立，2018年在港交所上市，目前總市值超過80億港元。
為國內(nèi)首個抗癌藥在美上市，用于成年套細胞淋巴瘤患者
澤布替尼主要針對什么病情？據(jù)百濟神州披露，澤布替尼用于治療經(jīng)治的成年套細胞淋巴瘤（MCL）患者。
澤布替尼是一款由百濟神州科學(xué)家自主開發(fā)的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進行廣泛的關(guān)鍵性臨床試驗專案，作為單藥和與其他療法進行聯(lián)合用藥治療多種B細胞惡性腫瘤。
百濟神州稱，澤布替尼用于治療復(fù)發(fā)/難治性（R/R）MCL患者和R/R慢性淋巴細胞白血病或小淋巴細胞淋巴瘤患者的兩項新藥上市申請已被中國國家藥品監(jiān)督管理局納入優(yōu)先審評，正在審批過程中。
在百濟神州公告里，對公司澤布替尼的獲批上市評價為，“這是公司發(fā)展歷程中的重大里程碑”。
在這則公告后方，百濟神州特地附上了美通社對此事件的報道。其中百濟神州創(chuàng)始人、首席執(zhí)行官兼董事長歐雷強表示，“今天澤布替尼獲得FDA上市批準(zhǔn)更是證明了其作為一項針對復(fù)發(fā)或難治性MCL治療方案的重要性。我們將繼續(xù)在其他血液腫瘤中對澤布替尼進行開發(fā)，也希望此次獲批是為后續(xù)的眾多上市批準(zhǔn)首開先河。”
澤布替尼的在美國獲批上市，對于國內(nèi)市場也影響巨大，這是本土生物醫(yī)藥公司自主研發(fā)的創(chuàng)新抗癌藥首次獲得FDA批準(zhǔn)的歷史突破。
百濟神州公告中附上的新聞中，中國北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院大內(nèi)科主任、淋巴瘤科主任、醫(yī)學(xué)博士朱軍教授也表示，這一突破是我國本土生物醫(yī)藥行業(yè)和臨床腫瘤研究的一個重要里程碑，標(biāo)志著我們不僅能為中國患者研發(fā)新藥，也能讓更多國家的患者受益其中，為世界提供中國的方案，貢獻中國的智慧。
連續(xù)多年虧損 2016年以來投入研發(fā)費用上百億元
研發(fā)出來這樣的藥物并不是簡單的事。新京報記者注意到，作為中國本土企業(yè)的百濟神州，在上市前就已經(jīng)多年虧損，也大額投入資金到研發(fā)中。
百濟神州最新公告中這樣介紹自己，“百濟神州目前在中國大陸、美國、澳大利亞和瑞士擁有3000多名員工，在研產(chǎn)品線包括新型口服小分子類和單克隆抗體類抗癌藥物。”
據(jù)了解，百濟神州是一家全球性的、商業(yè)階段的、以研發(fā)為基礎(chǔ)的生物科技公司，專注于分子靶向和免疫腫瘤療法的研發(fā)。公司在蘇州擁有約11000平方米的生產(chǎn)設(shè)施，并在廣州成立合資企業(yè)，建立了24000升商業(yè)規(guī)模的生物制劑生產(chǎn)工廠。此外，北京的研發(fā)工廠擁有約140平方米的生產(chǎn)設(shè)施，為部分小分子在研藥物提供臨床前及臨床試驗材料。
根據(jù)百濟神州最新公告，除去此次在美國銷售BRUKINSA?（澤布替尼）；在新基公司的授權(quán)下，百濟神州在華銷售ABRAXANE?注射用紫杉醇（納米白蛋白顆粒結(jié)合型）、瑞複美?（來那度胺）和維達莎?（注射用阿扎胞苷）。
Wind數(shù)據(jù)顯示，百濟神州2016年、2017年、2018年百濟神州的收入分別為107萬美元、2.54億美元、1.98億美元；報告期分別虧損1.19億元、9603萬元、6.7億元。
2019年上半年，神州細胞收入總額為3.2億美元，經(jīng)營虧損2.5億美元。
2019年上半年百濟神州業(yè)績情況
如此業(yè)績的百濟神州，大筆開支都放到了研發(fā)里面。
數(shù)據(jù)顯示，在2016年度的1.18億美元總開支中，有9803萬美元用于研發(fā)開支；2017年度的開支總額中有3.37億美元，其中有2.69億美元用于研發(fā)開支；2018年度的9億美元開支總額中，有6.79億美元用于研發(fā)開支。在2019年上半年，神州細胞用于研發(fā)開支的費用有4億美元。
以此計算，在公司2016年以來用于研發(fā)開支的費用有14.46億美元，換算成為人民幣，已經(jīng)超過100億元。
股價上演“反殺”：9月曾遭遇做空11月以來股價接連上漲
在此刻受到眾多關(guān)注的百濟神州，在不足百天前剛剛遭遇做空機構(gòu)做空。根據(jù)百濟神州公告，今年9月公司遭遇做空機構(gòu)的質(zhì)疑，做空機構(gòu)對百濟神州在研藥物上市進程偏慢、偽造60%銷售額、廣州公司的主體及業(yè)務(wù)等提出質(zhì)疑。
2019年9月19日，百濟神州發(fā)布有關(guān)做空報告的澄清公告表示，針對做空報告中的問題做出回應(yīng)。
當(dāng)時百濟神州創(chuàng)始人、董事長歐雷強針對做空報告中對于公司研發(fā)支出費用高等問題回應(yīng)稱，相關(guān)指控偏離事實，百濟神州的研發(fā)投入的確是一筆非常可觀的資金，公司的產(chǎn)品組合包括六款百濟神州自主研發(fā)的在研藥物，還有一個很快將要進入臨床，“迄今為止，我們已經(jīng)在百濟神州的臨床專案中入組了7000多名受試者。在我們的臨床試驗中，包括了成本高昂的頭對頭臨床試驗。”
值得注意的是，當(dāng)時的做空導(dǎo)致百濟神州股價接連下滑。Wind數(shù)據(jù)顯示，9月4日百濟神州收盤價還為88.85港元，在9月5日、6日、9日，百濟神州股票大跌，9月9日收盤價為74.8港元。
值得注意的是，在今年11月起，百濟神州股價開始上演“反殺”。公司先后披露全球最大的生物制藥企業(yè)質(zhì)疑的安進將收購公司部分股票股權(quán)，以及此次澤布替尼的在美國獲批上市。
截至11月15日收盤，百濟神州港股股票報價152.2港元；美股報價194.6美元。
仍有多項產(chǎn)品在研發(fā)，曾預(yù)計BTK抑制劑在國內(nèi)市場2030年達16億美元
對于百濟神州來說，此次澤布替尼的在美國獲批上市是一個里程碑，但還不是終點。
根據(jù)公司9月公告，公司現(xiàn)在擁有2700多名員工，在超過30個國家和地區(qū)開展臨床試驗，其中包括26項臨床三期或潛在實現(xiàn)注冊的臨床試驗。這些臨床研究涉及13款管線產(chǎn)品，其中6款是由百濟神州的科學(xué)家自主研發(fā)的，“我們預(yù)期在2020年底，能夠公布最多10項三期臨床研究的數(shù)據(jù)。”
截至2019年2月，百濟神州產(chǎn)品管線及商業(yè)產(chǎn)品情況
而此次在美國獲批上市的澤布替尼也面臨較大的市場前景。在百濟神州上市之初對BTK抑制劑做出預(yù)測。當(dāng)時百濟神州表示，截至2018年7月18日，全球腫瘤市場銷售的有兩種BTK抑制劑，分別為強生和阿斯利康旗下產(chǎn)品。2017年度，BTK抑制劑在全球的銷售由2014年的1億美元增加至32億美元。
當(dāng)時百濟神州披露的數(shù)據(jù)就顯示，由于臨床適應(yīng)證的擴大、癌癥患者的滲透率日益上升及中國等新興市場的發(fā)展，該市場銷售逾期將于2030年前增加至178億美元。
編輯 徐超 校對 何燕
