抗癌新藥“澤布替尼” 圖片來源：百濟(jì)神州官網(wǎng)
2019 年 11 月 14 日，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）宣布，百濟(jì)神州研發(fā)的 BTK 抑制劑 BRUKINSA?（通用名：zanubrutinib，澤布替尼）以“突破性療法”的身份，“優(yōu)先審評(píng)”獲準(zhǔn)上市，用于治療既往接受過至少一項(xiàng)療法的成年套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者。該藥成為第一個(gè)在美國(guó)獲批上市的中國(guó)本土自主研發(fā)抗癌新藥，預(yù)計(jì)未來幾周內(nèi)將在美國(guó)正式進(jìn)行銷售。
BTK 是 B 細(xì)胞受體（BCR）信號(hào)通路的關(guān)鍵組成部分，在許多白血病和淋巴瘤患者體內(nèi)的癌細(xì)胞中，BCR 信號(hào)通路經(jīng)常處于異常激活的狀態(tài)，因此針對(duì) BTK 靶點(diǎn)開發(fā)抑制劑來治療癌癥，成為了許多新藥研發(fā)的重點(diǎn)。
據(jù)了解，“澤布替尼”自2014年開啟廣泛的臨床項(xiàng)目以來，已入組1600多位患者。百濟(jì)神州高級(jí)副總裁、全球藥政事物負(fù)責(zé)人閆小軍介紹，“澤布替尼”設(shè)計(jì)旨在最大化靶向占有率，同時(shí)避免脫靶結(jié)合。
此次“澤布替尼”獲得FDA批準(zhǔn)是基于兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)的有效性數(shù)據(jù)，數(shù)據(jù)顯示“澤布替尼”參與兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)的患者中均產(chǎn)生高達(dá)84%的總緩解率。
“澤布替尼”是首款由百濟(jì)神州自主研發(fā)獲批上市的產(chǎn)品，也成為第一個(gè)在美獲批上市的中國(guó)本土自主研發(fā)抗癌新藥。外界評(píng)論認(rèn)為，其改寫了中國(guó)抗癌藥“只進(jìn)不出”的尷尬歷史，是中國(guó)藥物研發(fā)史上的里程碑事件，未來將為全世界癌癥患者帶來福音。
百濟(jì)神州創(chuàng)始人、首席執(zhí)行官兼董事長(zhǎng)歐雷強(qiáng)表示：“我們致力于改善全球癌癥患者的治療，此次獲批使我們更接近實(shí)現(xiàn)為全球患者帶來最高質(zhì)量藥物的使命。緊接先前在這項(xiàng)適應(yīng)癥上獲得的突破性療法認(rèn)定，今天 BRUKINSA 獲得 FDA 上市批準(zhǔn)更是證明了其作為一項(xiàng)針對(duì)復(fù)發(fā)或難治性 MCL 治療方案的重要性。我們將繼續(xù)在其他血液腫瘤中對(duì) BRUKINSA 進(jìn)行開發(fā)，也希望此次獲批是為后續(xù)的眾多上市批準(zhǔn)首開先河。”
中國(guó)北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院大內(nèi)科主任、淋巴瘤科主任、醫(yī)學(xué)博士朱軍教授表示：“作為一名中國(guó)腫瘤臨床醫(yī)生，能夠見證由本土生物醫(yī)藥公司自主研發(fā)的創(chuàng)新抗癌藥首次獲得FDA批準(zhǔn)的歷史突破，我感到非常激動(dòng)。這一突破是我國(guó)本土生物醫(yī)藥行業(yè)和臨床腫瘤研究的一個(gè)重要里程碑，標(biāo)志著我們不僅能為中國(guó)患者研發(fā)新藥，也能讓更多國(guó)家的患者受益其中，為世界提供中國(guó)的方案，貢獻(xiàn)中國(guó)的智慧。”
百濟(jì)神州中國(guó)區(qū)總經(jīng)理兼公司總裁吳曉濱日前在《財(cái)經(jīng)》撰文稱：在過去幾年，特別是自 2015 年由藥品審評(píng)審批改革以來，國(guó)家政策支持，資本市場(chǎng)助力，加之人才紅利爆發(fā)，中國(guó)創(chuàng)新藥正在崛起與發(fā)展。麥肯錫報(bào)告顯示，包括百濟(jì)神州、亞盛醫(yī)藥、君實(shí)醫(yī)藥在內(nèi)的創(chuàng)新藥企業(yè)，已經(jīng)在發(fā)達(dá)國(guó)家開展臨床試驗(yàn)，且有企業(yè)在美國(guó)市場(chǎng)布局商業(yè)團(tuán)隊(duì)。
關(guān)于澤布替尼的成功，有專家認(rèn)為“對(duì)于國(guó)內(nèi)藥企并沒有太大的借鑒價(jià)值和推動(dòng)意義”。因?yàn)樽鲂滤幨且粋€(gè)系統(tǒng)工程，多年的原始積累，不是說藥企想做就能做成的，也不是錢能砸出來的，而是在從意識(shí)上、從能力上、以及各個(gè)環(huán)節(jié)都有限制的。（轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)網(wǎng)360zhyx.com）
資料來源：
1.https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-therapy-treat-patients-relapsed-and-refractory-mantle-cell-lymphoma-supported-clinical
2.百濟(jì)神州官網(wǎng)
3.DeepTech深科技
